Kemijska struktura: Iptakopan (Sinonimi: LNP023)

CAS br.: 1644670-37-0

 

Iptakopan (Sinonimi: LNP023)

Kataloški br.: URK-V2532Korišten samo za laboratorij.

Iptakopan, također poznat kao Vebicorstat, novi je oralni inhibitor faktora B, ključne komponente alternativnog puta komplementa.

Biološka aktivnost

Iptakopan, također poznat kao Vebicorstat, novi je oralni inhibitor faktora B, ključne komponente alternativnog puta komplementa. Indiciran je za liječenje trombotičke mikroangiopatije povezane s transplantacijom hematopoetskih matičnih stanica (HSCT-TMA) i trenutno je u kasnoj fazi kliničkog razvoja.
Iptakopan djeluje tako da blokira aktivaciju faktora B i kasnije stvaranje kompleksa C3 konvertaze, što dovodi do nizvodnih učinaka alternativnog puta komplementa. Pokazalo se da inhibicijom ovog puta Iptakopan smanjuje rizik od trombotičke mikroangiopatije, potencijalno po život opasnog stanja koje se često viđa kod pacijenata koji su podvrgnuti transplantaciji hematopoetskih matičnih stanica.
Studije su pokazale obećavajuće rezultate za korištenje Iptacopana u liječenju HSCT-TMA, bez prijavljenih značajnih nuspojava. U ispitivanju faze 2, liječenje Iptacopanom dovelo je do potpunog odgovora kod 43 posto pacijenata s HSCT-TMA, u usporedbi s 0 posto u placebo skupini. Dodatno, Iptakopan je proučavan i kod drugih bolesti posredovanih komplementom kao što su paroksizmalna noćna hemoglobinurija i C3 glomerulopatija.

Fizikalno-kemijska svojstva

Reference

1. Ricklin D, Reis ES, Lambris JD. Komplement u bolesti: obrambeni sustav postaje napadački. Nat Rev Nephrol. 2016;12(7):383-401.

2. Hillmen P. Razumijevanje hemolize posredovane komplementom i inhibicije komplementa. Blood Rev. 2013;27(4):213-219.

3. Jodele S, Dandoy CE, Lane A, et al. Blokada komplementa za TMA povezanu s HSCT-om: lekcije naučene iz velike kohorte liječene ekulizumabom. Krv. 2020;135(12):1049-1057.

4. Cho BS, Yahng SA, Lee SE, et al. Učinkovitost ekulizumaba i usporedba prognostičkih čimbenika u bolesnika s trombotičnom mikroangiopatijom povezanom s transplantacijom hematopoetskih matičnih stanica. Biol transplantacija krvne srži. 2013;19(9):1268-1272.

URK-V2532_COA

URk-V2532_SDS

URK-V2532_TDS

Popularni tagovi: Iptakopan (Sinonimi: LNP023) CAS br.: 1644670-37-0, Kina Iptakopan (Sinonimi: LNP023) CAS br.: 1644670-37-0